Cerliponasa alfa es un medicamento utilizado en el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IVA, también conocida como síndrome de Morquio A. Este trastorno genético raro se caracteriza por la ausencia o deficiencia de una enzima necesaria para descomponer ciertos azúcares complejos. Como resultado, estos azúcares se acumulan en el cuerpo y causan daño a los tejidos y órganos.
Cerliponasa alfa es una forma recombinante de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS), que ayuda a descomponer los azúcares complejos que se acumulan en el cuerpo de las personas con síndrome de Morquio A. El medicamento se administra por vía intravenosa y debe ser administrado bajo supervisión médica.
En España, según datos del Registro Español de Enfermedades Raras (REER), la prevalencia estimada del síndrome de Morquio A es de 1 caso por cada 200.000 habitantes. La mayoría de los pacientes son diagnosticados antes de los 5 años y presentan una amplia variedad de síntomas, incluyendo deformidades óseas, problemas respiratorios y cardíacos, así como discapacidad intelectual.
Cerliponasa alfa ha demostrado ser eficaz en el tratamiento del síndrome de Morquio A en estudios clínicos realizados en todo el mundo. En un estudio multicéntrico realizado en Europa y Estados Unidos, los pacientes tratados con cerliponasa alfa mostraron mejoras significativas en la capacidad pulmonar, la capacidad para caminar y la calidad de vida en comparación con los pacientes que recibieron placebo.
En España, el medicamento está disponible a través del Sistema Nacional de Salud (SNS) desde 2016. Según datos del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, en 2019 se dispensaron un total de 1.070 dosis de cerliponasa alfa a través del SNS. El coste anual del tratamiento con cerliponasa alfa puede superar los 400.000 euros por paciente, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros disponibles actualmente.
A pesar de su eficacia en el tratamiento del síndrome de Morquio A, cerliponasa alfa no está exento de efectos secundarios. Los efectos secundarios más comunes incluyen reacciones infusionales como fiebre, escalofríos y dolor abdominal. También se han informado casos raros pero graves de reacciones alérgicas y problemas respiratorios durante la infusión.
En conclusión, cerliponasa alfa es un medicamento importante para el tratamiento del síndrome de Morquio A en España y ha demostrado ser eficaz en estudios clínicos realizados en todo el mundo. Sin embargo, debido a su alto costo y posibles efectos secundarios graves, debe ser administrado bajo supervisión médica y solo después de una evaluación cuidadosa del beneficio potencial frente al riesgo para cada paciente individual.