Tafamidis es un medicamento utilizado en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTR), una enfermedad rara y progresiva que afecta principalmente al corazón y al sistema nervioso periférico. Este medicamento pertenece al grupo ATC N07XX08.
La amiloidosis ATTR es causada por la acumulación de proteínas anormales llamadas transtiretina en los tejidos del cuerpo. Estas proteínas se agrupan para formar depósitos insolubles conocidos como amiloide, que pueden dañar los órganos y los tejidos circundantes. La enfermedad puede ser hereditaria o adquirida, y sus síntomas pueden variar según la gravedad de la enfermedad.
Tafamidis actúa uniéndose a las proteínas transtiretina anormales e impidiendo su acumulación en los tejidos del cuerpo. Esto ayuda a prevenir el daño tisular y a retrasar la progresión de la enfermedad.
En España, se estima que entre 200 y 300 personas padecen amiloidosis ATTR hereditaria, aunque este número podría ser mayor debido a la falta de diagnóstico en algunos casos. La mayoría de las personas diagnosticadas con esta enfermedad tienen entre 30 y 50 años.
Los estudios clínicos han demostrado que Tafamidis puede retrasar significativamente el deterioro neurológico en pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria. En un estudio realizado en España, se observó una reducción del 52% en el riesgo relativo de deterioro neurológico en pacientes tratados con Tafamidis en comparación con aquellos que recibieron placebo.
Tafamidis también ha demostrado ser eficaz en la reducción del riesgo de hospitalización y muerte relacionada con la enfermedad. En un estudio realizado en Europa, se observó una reducción del 32% en el riesgo relativo de hospitalización o muerte en pacientes tratados con Tafamidis en comparación con aquellos que recibieron placebo.
En cuanto a su seguridad, Tafamidis ha sido bien tolerado por los pacientes y no se han observado efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Los efectos secundarios más comunes incluyen dolor de cabeza, dolor abdominal y diarrea.
En resumen, Tafamidis es un medicamento eficaz y seguro utilizado en el tratamiento de la amiloidosis ATTR hereditaria. Su capacidad para retrasar el deterioro neurológico y reducir el riesgo de hospitalización y muerte lo convierte en una opción terapéutica importante para los pacientes afectados por esta enfermedad rara.