El factor de von Willebrand (FvW) es una proteína plasmática que desempeña un papel crucial en la hemostasia primaria. La deficiencia o disfunción del FvW puede causar la enfermedad de von Willebrand (VWD), que se caracteriza por una tendencia a sangrar excesivamente. El FvW también está involucrado en la adhesión plaquetaria y la estabilización del factor VIII, lo que lo convierte en un objetivo terapéutico importante para el tratamiento de trastornos hemorrágicos.
En España, se estima que la prevalencia de VWD es de aproximadamente 1 caso por cada 10,000 habitantes. Sin embargo, debido a su subdiagnóstico y falta de conciencia sobre esta enfermedad, es probable que este número sea mayor. La mayoría de los casos son leves o moderados y pueden manejarse con medidas conservadoras como el ácido tranexámico o los concentrados de factor VIII/FvW.
El concentrado de FvW humano recombinante (rFVIII/VWF) es una opción terapéutica efectiva para pacientes con VWD tipo 3 y algunos casos graves de VWD tipo 1 y 2. Se ha demostrado que rFVIII/VWF reduce significativamente el número y la duración de las hemorragias en estos pacientes. Además, su perfil farmacocinético permite una dosificación más conveniente y menos frecuente en comparación con otros tratamientos.
Sin embargo, el costo del tratamiento con rFVIII/VWF puede ser un obstáculo para muchos pacientes debido a su alto precio. En España, el precio promedio por unidad internacional (UI) varía entre 1,5 y 2 euros, lo que significa que el costo total del tratamiento puede ser muy elevado para algunos pacientes. A pesar de esto, se espera que el mercado de rFVIII/VWF siga creciendo en los próximos años debido a la mayor conciencia sobre la VWD y la disponibilidad de opciones terapéuticas más efectivas.
En resumen, el factor de von Willebrand es una proteína plasmática importante en la hemostasia primaria y su deficiencia o disfunción puede causar trastornos hemorrágicos como la enfermedad de von Willebrand. El concentrado de FvW humano recombinante es una opción terapéutica efectiva para algunos pacientes con VWD grave, pero su alto costo puede ser un obstáculo para muchos pacientes. Se espera que el mercado de rFVIII/VWF siga creciendo en los próximos años debido a la mayor conciencia sobre esta enfermedad y la disponibilidad de opciones terapéuticas más efectivas.