Strimvelis 1-10 × 106 células/ml dispersión para perfusión – prospecto, posología, efectos adversos

1. Qué es Strimvelis y para qué se utiliza

Strimvelis es un medicamento de terapia génica. Está hecho especialmente para cada paciente.

Strimvelis se utiliza en niños para tratar una afección grave llamada ADA-SCID (síndrome de inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosin deaminasa). Se utiliza cuando su hijo no puede recibir un trasplante de médula ósea de un familiar donante porque no es lo bastante compatible.

El ADA-SCID se debe a la presencia de un gen defectuoso en las células sanguíneas del sistema inmunológico de su hijo. En consecuencia, las células no producen una cantidad suficiente de una enzima llamada adenosin deaminasa (ADA) y el sistema inmunológico de su hijo no funciona correctamente para defender al cuerpo contra las infecciones.

Para fabricar Strimvelis, se modifican células madre de la médula ósea de su hijo en el laboratorio para insertar un gen que produce ADA. Cuando estas células madre modificadas se vuelven a introducir a su hijo, pueden dividirse para producir diferentes tipos de células sanguíneas, incluidas las células que intervienen en el sistema inmunológico de su hijo.

2. Qué necesita saber antes de que usted (o su hijo) empiecen a recibir Strimvelis

Strimvelis no es adecuado para algunas personas

Strimvelis no se debe administrar si su hijo:

• es alérgico a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6)
• tiene o ha tenido un tipo de cáncer llamado leucemia o mielodisplasia
• su analítica ha dado positiva para el VIH o algunas otras infecciones (su médico le aconsejará sobre esto)
• ya ha sido tratado con terapia génica.

Advertencias y precauciones

La información sobre los medicamentos celulares como Strimvelis debe conservarse durante 30 años en el hospital. La información guardada sobre su hijo será el nombre de su hijo y el número de lote de Strimvelis que recibió su hijo.

Strimvelis se hace especialmente con las células del propio paciente. Nunca se debe administrar a otra persona.

La inserción de este nuevo gen en el ADN podría causar cáncer sanguíneo. Ha habido un caso de cáncer sanguíneo, llamado leucemia, en un paciente varios años después del tratamiento con Strimvelis. Por tanto, es importante vigilar si su hijo tiene síntomas de leucemia. Estos incluyen fiebre, falta de aliento, palidez, sudores nocturnos, cansancio, glándulas linfáticas hinchadas, infecciones frecuentes, tendencia a sangrar y/o tener hematomas con facilidad o pequeños puntos rojos o morados bajo la piel. Si su hijo experimenta alguno de estos síntomas, debe consultar a su médico inmediatamente.

Antes del tratamiento con Strimvelis, su hijo recibirá otros medicamentos (ver las secciones 3, “Cómo se administra Strimvelis” y 4, “Posibles efectos secundarios” para hallar más información sobre estos medicamentos, incluyendo los posibles efectos adversos).

Si su hijo ha obtenido anteriormente un resultado positivo de la prueba de la hepatitis C, puede seguir recibiendo tratamiento en determinadas condiciones. El médico lo comentará con usted en caso necesario.

Los catéteres venosos centrales son unos tubos delgados y flexibles que un médico introduce en una vena grande para acceder al torrente circulatorio de su hijo. Los riesgos de estas vías son infecciones y formación de coágulos de sangre. El médico y los enfermeros vigilarán a su hijo para detectar cualquier complicación del catéter venoso central.

El tratamiento con Strimvelis no ha funcionado en algunos pacientes. Estos pacientes recibieron otras opciones de tratamiento.

Hay un pequeño riesgo de infección como consecuencia del tratamiento. Los médicos y enfermeros de su hijo controlarán los posibles signos de infección durante toda la perfusión y le administrarán tratamiento en caso necesario.

Algunos pacientes pueden desarrollar autoinmunidad, es decir, presentar una respuesta inmunológica contra sus propias células o tejidos (ver sección 4, “Posibles efectos secundarios”). El médico de su hijo lo comentará con usted en caso necesario.

Después, su hijo no debe donar sangre, órganos, tejidos ni células en ningún momento en el futuro. Esto se debe a que Strimvelis es un producto de terapia génica.

Cuándo no se puede realizar el tratamiento con Strimvelis

En algunos casos, puede no ser posible seguir adelante con el tratamiento planificado con Strimvelis por razones como:

• un problema en la obtención de las células de la médula ósea de su hijo para la fabricación del medicamento
• número insuficiente del tipo de células necesarias en el tejido obtenido del cuerpo de su hijo para fabricar el medicamento
• el medicamento no supera todas las pruebas de calidad
• un retraso en la entrega del medicamento a la clínica donde va a tratarse a su hijo.

Antes de recibir Strimvelis, su hijo recibirá quimioterapia para eliminar la médula ósea existente. Si no es posible administrar Strimvelis tras la quimioterapia o si las células madre modificadas no prenden (se injertan) en el cuerpo de su hijo, el médico le dará a su hijo las células madre de reemplazo, utilizando la muestra de rescate que fue recogida y almacenada antes de iniciar el tratamiento (ver también sección 3, “Cómo se administra Strimvelis”).

Puede que necesite otro tratamiento

Strimvelis pasa por una serie de análisis antes de ser administrado. Debido a que se administra poco después de su fabricación, los resultados finales de algunos de estos análisis no estarán listos antes de ser administrado. Si las pruebas muestran algo que le pueda afectar a su hijo, el médico tratará a su hijo convenientemente.

Otros medicamentos y Strimvelis

Informe a su médico si su hijo está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

Su hijo no debe recibir vacunas con virus vivos en las 6 semanas anteriores a recibir el medicamento de acondicionamiento para prepararse para el tratamiento con Strimvelis, ni después del tratamiento mientras el sistema inmunológico de su hijo se esté recuperando.

Strimvelis contiene sodio

Este medicamento contiene aproximadamente de 42 a 137 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada dosis. Esto equivale al 2-7 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto.

3. Cómo se administra Strimvelis

Strimvelis se administra mediante goteo (perfusión) en una vena (vía intravenosa). Sólo debe administrarse en un hospital especializado y por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con ADA-SCID y en el uso de este tipo de medicamentos.

Sólo es posible elaborar Strimvelis si el médico consigue recoger suficientes células del tipo correcto, de la médula ósea del propio paciente.

Antes de elaborar Strimvelis, el médico le hará una serie de pruebas para asegurarse de que su hijo está libre de ciertas infecciones (ver sección 2).

Se recogen dos muestras

El médico recoge dos muestras de células de médula ósea antes del tratamiento planificado:

• la muestra de rescate, recogidas por lo menos 3 semanas antes del tratamiento con Strimvelis.

  Se almacenarán, por si es necesario administrar células de reemplazo, en caso de que Strimvelis no se pueda administrar o si no funciona (ver “Cuándo no se puede realizar el tratamiento con Strimvelis” en la sección 2)

• la muestra de tratamiento, recogidas 4 a 5 días antes del tratamiento con Strimvelis. Se utilizará para elaborar Strimvelis, insertando un nuevo gen en las células.

Antes y durante el tratamiento con Strimvelis

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. Los marcados con * pueden estar relacionados con el busulfano.

Los efectos adversos relacionados con Strimvelis se deben a que el sistema inmunológico se vuelve demasiado activo y ataca los propios tejidos del organismo. Algunos efectos adversos pueden estar relacionados también con el busulfano, el medicamento utilizado para preparar la medula ósea de su hijo para el tratamiento; estos están indicados con un asterisco (*) en la lista que se da a continuación.

Muy frecuentes: Pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas:

• rinorrea o nariz taponada (rinitis alérgica)
• sibilancias, dificultad para respirar (asma)
• inflamación en la piel con picor (dermatitis atópica, eczema)
• temperatura elevada (fiebre)
• hipoactividad de la glándula tiroides (hipotiroidismo)
• presión sanguínea elevada (hipertensión)*
• disminución en el número de glóbulos rojos o blancos (anemia, neutropenia)*
• aumento en enzimas hepáticas (que indica estrés hepático)*
• resultados positivos en anticuerpos antinucleares y anticuerpos antimúsculo liso en los análisis de sangre (que podría indicar posible autoinmunidad).

Frecuentes: Pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas.

• puntos rojos o púrpura en la piel, sangrado debajo de la piel (trombocitopenia autoinmune)
• inflamación de la glándula tiroides (tiroiditis autoinmune)

• debilidad y dolor en los pies y las manos causados por daños en los nervios (síndrome de

  Guillain-Barré)

• inflamación de hígado (hepatitis autoinmune)
• reducción en el número de células sanguíneas (anemia hemolítica autoinmune, anemia aplásica autoinmune)

• resultados positivos en anticuerpo anticitoplasma de los neutrófilos en los análisis de sangre

  (que podría provocar inflamación autoinmune e hinchazón de los vasos sanguíneos y posiblemente aumento del nivel de infecciones)

• un tipo de cáncer de la sangre llamado leucemia.

Si tiene alguna pregunta sobre los síntomas o efectos adversos, o si hay síntomas que le preocupen, hable con el médico o enfermero de su hijo.

Comunicación de efectos adversos

Si su hijo experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Strimvelis

Esta información está destinada únicamente a profesionales del sector sanitario:

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad y hora (CAD) que aparece en la etiqueta del envase y en la etiqueta de la bolsa para perfusión.

Almacenar refrigerado (2 °C-8 °C) hasta un máximo de 24 horas.

Mantener la bolsa de perfusión en el estuche metálico hasta el momento de la administración. Una vez que se ha sacado de la nevera, almacenar a temperatura ambiente (15 °C-25 °C) hasta 90 minutos y no volver a refrigerar.

El medicamento no utilizado o el material residual debe eliminarse conforme a las directrices locales sobre manipulación del material de origen humano. Dado que este medicamento lo administrará un médico cualificado, este será responsable de la correcta eliminación del producto. De esta forma, ayudarán a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase e información adicional

Composición de Strimvelis

• El principio activo es una fracción celular autóloga (propia del paciente) enriquecida en células

  CD34⁺, que contiene células CD34⁺ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de ADA humana. La concentración es de 1-10 × 10⁶ células CD34⁺/ml

• El otro componente es cloruro de sodio (ver “Strimvelis contiene sodio” en la sección 2).

Aspecto del producto y contenido del envase

Strimvelis es una dispersión de células para perfusión de incolora a rosa de apariencia turbia a transparente, que se suministra en una o más bolsas de perfusión. Strimvelis se suministra en bolsas de perfusión de etileno-acetato de vinilo (EVA) de 50 ml que contienen entre 10 y 40 ml de dispersión para perfusión. Las bolsas de perfusión se proporcionan en un envase cerrado.

Este medicamento contiene células humanas modificadas genéticamente.

Titular de la autorización de comercialización

Fondazione Telethon ETS

Via Varese 16/B

00185 Roma

Italia

Responsable de la fabricación

AGC Biologics S.p.A.

3 Via Antonio Meucci

20091

Bresso

Italia

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Esta información está destinada únicamente a profesionales del sector sanitario:

Precauciones que se deben tomar al manipular o administrar el medicamento

Este medicamento contiene células sanguíneas humanas. Los profesionales de la salud que manejen Strimvelis deben tomar las precauciones apropiadas (uso de guantes, indumentaria de protección y gafas) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.

Strimvelis se transporta directamente al centro médico en el que se administrará la perfusión. La(s) bolsa(s) de perfusión se colocan dentro de un recipiente exterior cerrado. Las bolsas deben mantenerse en el recipiente exterior hasta que estén listas para usar.

Strimvelis está indicado únicamente para uso autólogo. La identidad del paciente debe coincidir con la información esencial del paciente único que figura en el recipiente primario y/o exterior antes de la perfusión.

Agitar suavemente la bolsa de perfusión para volver a dispersar cualquier agregado celular y administrar utilizando un set de administración de transfusiones con filtro para eliminar los agregados celulares que pudieran quedar.

Precauciones que se deben tomar para eliminar el medicamento

Se deben seguir las directrices locales sobre manipulación de material de origen humano para el medicamento no utilizado o el material residual. Todo el material que haya estado en contacto con Strimvelis (residuos sólidos y líquidos) debe manipularse y eliminarse como residuos potencialmente infecciosos conforme a las directrices locales sobre manipulación del material de origen humano.

Exposición accidental

Se debe evitar la exposición accidental a Strimvelis. En caso de exposición accidental, deben seguirse las directrices locales sobre manipulación de materiales de origen humano, que pueden incluir lavarse la piel contaminada y quitarse las prendas contaminadas. Las superficies de trabajo y los materiales que puedan haber estado en contacto con Strimvelis se deben descontaminar con desinfectantes apropiados.