Sephience 250 mg polvo oral en sobre Sephience 1000 mg polvo oral en sobre – prospecto, posología, efectos adversos

1. Qué es Sephience y para qué se utiliza

Sephience contiene el principio activo sepiapterina, que es una versión artificial de una sustancia natural necesaria para producir el cofactor BH4. Es necesario para que algunas enzimas (proteínas) del organismo descompongan el aminoácido fenilalanina (Phe) en tirosina.

Sephience se utiliza para tratar la hiperfenilalaninemia (niveles sanguíneos elevados de Phe) en pacientes de todas las edades con fenilcetonuria (PKU). Nuestros cuerpos descomponen la proteína de los alimentos en aminoácidos. La PKU es una enfermedad hereditaria en la que las personas no pueden descomponer el aminoácido Phe, lo que provoca que se acumule en la sangre y el cerebro, lo que puede ser perjudicial.

La sepiapterina ayuda al organismo a descomponer la Phe, lo que permite reducir el exceso nocivo de fenilalanina en la sangre.

2. Qué necesita saber antes de empezar a tomar Sephience

No tome Sephience

• si es alérgico a la sepiapterina o a alguno de los demás componentes de este medicamento

  (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico o farmacéutico antes de empezar a tomar Sephience.

Cuando reciba tratamiento con Sephience, su médico o enfermero le harán análisis de sangre periódicamente para comprobar sus niveles de Phe.

Los datos de seguridad a largo plazo en pacientes con PKU son limitados (consulte la sección 4 para ver los efectos secundarios evaluados hasta la fecha con Sephience.

Otros medicamentos y Sephience

Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento. En particular, debe informar a su médico si está tomando ciertos medicamentos llamados “inhibidores de dihidrofolato” (DHFR), que incluyen antibióticos, inmunosupresores y medicamentos utilizados para tratar el cáncer (p. ej., trimetoprima, metotrexato, pemetrexed, pralatrexato y trimetrexato), medicamentos que provocan la dilatación de los vasos sanguíneos (como nitroglicerina (GTN, por sus siglas en inglés), dinitrato de isosorbida (ISDN, por sus siglas en inglés), nitroprusida de sodio (SNP, por sus siglas en inglés), molsidomina, minoxidil) o levodopa (utilizada para tratar la enfermedad de Parkinson). El uso de estos medicamentos requiere un control más frecuente de la sangre.

Embarazo, lactancia y fertilidad

Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico antes de utilizar este medicamento. Como precaución, es preferible evitar el uso de sepiapterina si está embarazada o en periodo de lactancia.

No se espera que Sephience afecte a la fertilidad.

Conducción y uso de máquinas

No se espera que Sephience afecte a la capacidad para conducir y utilizar máquinas.

Sephience contiene sodio

Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por sobre; esto es, esencialmente “exento de sodio”.

Sephience contiene isomaltosa (E953)

Si su médico le ha indicado que padece una intolerancia a ciertos azúcares, consulte con él antes de tomar este medicamento.

3. Cómo tomar Sephience

Siga exactamente las instrucciones de administración de este medicamento indicadas por su médico. En caso de duda, consulte de nuevo a su médico.

Sephience está disponible en forma polvo que se disuelve en líquido, como agua o zumo de manzana, u otros alimentos blandos, y cuya mezcla se toma por vía oral. El medicamento también puede administrarse a través de una sonda de alimentación enteral.

Qué cantidad de Sephience hay que tomar

La dosis, que depende de su edad y peso en kilogramos (kg), la calculará el médico que se la receta a usted (o a su hijo/a). En función de la dosis calculada, su médico le indicará cuántos sobres debe tomar cada día.

La dosis recomendada es:

Niños menores de 2 años

• Menos de 6 meses de edad: 7,5 mg/kg de peso corporal una vez al día
• Entre 6 y 12 meses de edad: 15 mg/kg de peso corporal una vez al día
• Entre 12 y 24 meses de edad: 30 mg/kg de peso corporal una vez al día

Adultos y niños de más de 2 años

La dosis recomendada es de 60 mg/kg de peso corporal una vez al día.

Cómo tomar Sephience

Sephience se puede mezclar con agua, zumo de manzana o alimentos blandos, como compota de manzana o mermelada. La dosis se basa en la edad y el peso corporal. Su médico le dirá:

• Qué dosis de sobre debe utilizar (250 mg o 1000 mg)
• La cantidad de agua, zumo de manzana o alimentos blandos que se debe añadir a Sephience
• La cantidad que deberá tomar para la dosis recetada

• En caso necesario, Sephience se debe administrar mediante sonda de alimentación enteral.

  Consulte a su médico, farmacéutico o enfermero para obtener información sobre cómo hacerlo.

Hay 4 grupos de dosis en función de la edad y el peso.

1. 1. Para lactantes menores de 12 meses y con un peso de 16 kg o menos (ver Tabla 1)
2. • Tome este medicamento exactamente como le haya indicado su médico para su dosis recetada.
3. • Se utilizará un sobre para los pacientes de este grupo de administración.
4. • Antes de abrir el sobre de Sephience polvo oral, agítelo o dele golpecitos contra una superficie dura para asegurarse de que el polvo esté en la parte inferior.
5. • Abra el sobre de Sephience polvo oral rasgando/cortando con cuidado la parte superior del sobre.
6. • Mezcle un sobre de 250 mg en 9 ml de agua o zumo de manzana.
7. • Mezcle bien durante 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
8. • Una vez mezclada, la mezcla se debe administrar inmediatamente; si no es así, la mezcla se puede conservar hasta 24 horas en la nevera (entre 2 °C y 8 °C) o durante 6 horas cuando se conserva por debajo de 25 °C.
9. • Si no se administra inmediatamente, la mezcla se debe mezclar de nuevo, justo antes de la administración, durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
10. • Administre la dosis requerida (ver Tabla 1) en la boca utilizando una jeringa o en la sonda de alimentación enteral.
11. • Enjuague la jeringa con agua o zumo de manzana adicional (al menos 15 ml) y tráguelo para asegurarse de que toma la dosis completa.

Tabla 1: Cómo calcular la dosis para niños menores de 12 meses de edad por peso corporal

1. 2. Para niños de 12 meses a menos de 2 años y con un peso de 16 kg o menos (ver Tabla 2)
2. • Tome este medicamento exactamente como le haya indicado su médico para su dosis recetada.
3. • Antes de abrir el/los sobre(s) de Sephience polvo oral, agítelo(s) o dele(s) golpecitos contra una superficie dura para asegurarse de que el polvo esté en la parte inferior.
4. • Abra el/los sobre(s) de Sephience polvo oral rasgando/cortando con cuidado la parte superior del sobre.
5. • Mezcle cada sobre de 250 mg (ver Tabla 2) con 9 ml de agua o zumo de manzana. Cuando se recomiende más de un sobre, los sobres pueden mezclarse juntos con la cantidad de agua o zumo de manzana correspondiente (p. ej., dos sobres de 250 mg mezclados con 18 ml de agua o zumo de manzana).
6. • Mezcle durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
7. • Una vez mezclada, la dosis se debe administrar inmediatamente; si no es así, la mezcla se puede conservar durante un máximo de 24 horas en la nevera (entre 2 °C y 8 °C) o durante 6 horas cuando se conserva por debajo de 25 °C.
8. • Si no se toma inmediatamente, la mezcla se debe mezclar de nuevo, justo antes de la administración, durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
9. • Administre la dosis requerida (ver Tabla 2) en la boca utilizando una jeringa o en la sonda de alimentación enteral.
10. • Enjuague la jeringa con agua o zumo de manzana adicional (al menos 15 ml) y tráguelo para asegurarse de que toma la dosis completa.

Tabla 2: Cómo calcular la dosis para niños de 12 meses a menos de 2 años de edad por peso corporal

1. 3. Para niños mayores de 2 años y con un peso de 16 kg o menos (ver Tabla 3)
2. • Tome este medicamento exactamente como le haya indicado su médico para su dosis recetada.
3. • Antes de abrir el/los sobre(s) de Sephience polvo oral, agítelo(s) o dele(s) golpecitos contra una superficie dura para asegurarse de que el polvo esté en la parte inferior.
4. • Abra el/los sobre(s) de Sephience polvo oral rasgando/cortando con cuidado la parte superior del sobre.
5. • Mezcle cada sobre de 250 mg (ver Tabla 3) con 9 ml de agua o zumo de manzana. Los sobres pueden mezclarse juntos con la cantidad de agua o zumo de manzana correspondiente (p. ej., dos sobres de 250 mg mezclados con 18 ml de agua o zumo de manzana).
6. • Mezcle bien durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
7. • Una vez mezclada, la dosis se debe administrar inmediatamente; si no es así, la mezcla se puede conservar durante un máximo de 24 horas en la nevera (entre 2 °C y 8 °C) o durante 6 horas cuando se conserva por debajo de 25 °C.
8. • Si no se toma inmediatamente, la mezcla se debe mezclar de nuevo, justo antes de la administración, durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
9. • Administrar la dosis requerida (ver Tabla 3) en la boca utilizando una jeringa, o en la sonda de alimentación enteral.
10. • Enjuague la jeringa con agua o zumo de manzana adicional (al menos 15 ml) y tráguelo para asegurarse de que toma la dosis completa.

Tabla 3: Cómo calcular la dosis para pacientes mayores de 2 años de edad que pesen 16 kg o menos

* En lugar de cuatro sobres de 250 mg, se puede mezclar 1 sobre completo de 1000 mg con 36 ml de agua o zumo de manzana. Esta mezcla se debe administrar con una jeringa, en función del volumen de dosis administrado que se detalla en la Tabla 3.

1. 4. Para pacientes de 2 años o más y que pesen más de 16 kg (ver Tabla 4)
2. • Tome este medicamento exactamente como le haya indicado su médico para su dosis recetada.
3. • Antes de abrir el/los sobre(s) de Sephience polvo oral, agítelo(s) o dele(s) golpecitos contra una superficie dura para asegurarse de que el polvo esté en la parte inferior.
4. • Abra el/los sobre(s) de Sephience polvo oral rasgando/cortando con cuidado la parte superior del sobre.
5. •

   Mezcle cada sobre (ver Tabla 4) con agua o zumo de manzana (9 ml por cada sobre de 250 mg;

   20 ml por cada sobre de 1000 mg) o 2 cucharadas de compota de manzana o mermelada. Cuando se recomiende más de un sobre, los sobres pueden mezclarse juntos con la cantidad de agua o zumo de manzana correspondiente (p. ej., dos sobres de 250 mg mezclados con 9 ml de agua o zumo de manzana y un sobre de 1000 mg mezclados con 20 ml de agua o zumo de manzana).

6. • Si utiliza agua o zumo de manzana, mezcle bien durante al menos 30 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
7. • Si utiliza compota de manzana o mermelada, mezcle bien durante al menos 60 segundos o más hasta que la mezcla no tenga grumos.
8. • Una vez mezclada, la dosis se debe administrar inmediatamente; si no es así, la mezcla se puede conservar durante un máximo de 24 horas en la nevera (entre 2 °C y 8 °C) o durante 6 horas cuando se conserva por debajo de 25 °C.
9. • Si no se toma inmediatamente, la mezcla se debe mezclar de nuevo, justo antes de la administración, durante al menos 30 segundos o 60 segundos como se indicó anteriormente.
10. • Beba o administre la dosis requerida (ver Tabla 4) en la boca con un vaso o recipiente de plástico, o administre la dosis requerida en la sonda de alimentación enteral.
11. • Enjuague el recipiente con agua o zumo de manzana adicional (al menos 15 ml) y tráguelo para asegurarse de que toma la dosis completa.

Tabla 4: Cómo calcular el volumen necesario para la dosis para pacientes de 2 años o más y con un peso de más de 16 kg

Si olvidó tomar Sephience

Si olvida tomar la dosis a la hora correcta, tómela tan pronto como lo recuerde el mismo día o al día siguiente como de costumbre.

No tome una dosis doble para compensar las dosis olvidadas.

Si interrumpe el tratamiento con Sephience

No deje de tomar Sephience sin hablarlo previamente con su médico, ya que los niveles de fenilalanina en la sangre pueden aumentar.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico o farmacéutico.

4. Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 paciente de cada 10)

• Infección de las vías respiratorias superiores (nariz y garganta)
• Dolor de cabeza
• Diarrea
• Dolor abdominal (tripa)

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 10 pacientes)

• Heces de color inusual
• Niveles bajos de fenilalanina (un aminoácido esencial) en la sangre

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o farmacéutico, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Conservación de Sephience

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el sobre y en la caja. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Este medicamento no requiere ninguna temperatura especial de conservación.

Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

Después de mezclar el medicamento, tómelo inmediatamente. Si no es así, la mezcla se puede conservar hasta 24 horas en la nevera (entre 2 °C y 8 °C) o en un plazo de 6 horas por debajo de 25 °C.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase e información adicional

Composición de Sephience

• El principio activo es sepiapterina. Cada sobre contiene 250 mg o 1000 mg de sepiapterina.

• Los demás componentes son celulosa microcristalina (E460), isomaltosa (E953), manitol

  (E421), croscarmelosa sódica (E468), goma xantana (E415), sílice coloidal anhidra o dióxido de silicio coloidal (E551), sucralosa (E955) y estearato de magnesio (E470). Consulte la sección 2 para obtener más información sobre isomaltosa (E953) y sodio.

Aspecto del producto y contenido del envase

El polvo oral es de color amarillo a naranja. El polvo se rellena en sobres de un solo uso que contienen 250 mg o 1000 mg de sepiapterina.

Sephience está disponible en cajas que contienen 30 sobres de 250 mg o 1000 mg.

Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublin 2, D02 NA07

Irlanda

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE

PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland)

Tel.: +353 (0)1 447 5165

medinfo@ptcbio.com

FR

PTC Therapeutics France Tél: +33(0)1 76 70 10 01 medinfo@ptcbio.com

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.